Chỉ Định
Điều trị tình trạng thừa sắt ở bệnh nhân thalassemia thể nặng khi liệu pháp chelat hiện thời gặp phải tình trạng chống chỉ định hoặc không đáp ứng đầy đủ.
Deferipron dùng kết hợp với một liệu pháp chelat khác được chỉ định ở bệnh nhân thalassemia thể nặng khi đơn trị liệu bằng liệu pháp chelat không hiệu quả; hoặc để phòng ngừa và điều trị tình trạng đe dọa đến tính mạng do quá tải sắt (chủ yếu là quá tải cho tim), cần điều trị nhanh và chuyên sâu.
Chống Chỉ Định
Quá mẫn cảm với deferipron hoặc bất kỳ thành phần nào của thuốc.
Tiền sử tái diễn các đợt giảm bạch cầu trung tính.
Tiền sử mất bạch cầu hạt.
Phụ nữ có thai.
Phụ nữ cho con bú.
Do không rõ cơ chế gây giảm bạch cầu trung tính của deferipron, bệnh nhân không được dùng các sản phẩm thuốc có liên quan đến chứng giảm bạch cầu trung tính hoặc những thuốc có thể gây bạch cầu hạt trong thời gian điều trị với deferipron.
Thành phần
Deferiprone 500mg
Cách Dùng Và Liều Dùng
Liều thường dùng của deferipron là 25mg/kg x 3 lần/ngày (75mg/kg/ngày).
Liều theo mỗi kg cân nặng nên được tính toán gần với ½ viên thuốc CRUDERAN 500.
Người nặng:
- 20kg dùng 1 viên x 3 lần/ngày;
- 30kg dùng 1.5 viên x 3 lần/ngày;
- 40kg dùng 2 viên x 3 lần/ngày...
- 90kg dùng 4.5 viên x 3 lần/ngày (cứ tăng 10kg cân nặng thì tăng liều lên ½ viên).
Liều trên 100mg/kg/ngày không được khuyến cáo do làm tăng các tác dụng không mong muốn.
Dùng liều cao hơn 2.5 lần liều tối đa khuyến cáo (100mg/kg/ngày) trong thời gian dài có thể dẫn đến chứng rối loạn thần kinh.
Thận Trọng
Giảm bạch cầu trung tính/mất bạch cầu hạt:
- Deferipron đã được chứng minh gây giảm bạch cầu trung tính, bao gồm cả mất bạch cầu hạt. Nên kiểm tra số lượng bạch cầu trung tính của bệnh nhân hàng tuần. Trong các thử nghiệm lâm sàng, theo dõi số lượng bạch cầu trung tính hàng tuần đã cho thấy hiệu quả trong việc xác định các trường hợp giảm bạch cầu trung tính và mất bạch cầu hạt. Bạch cầu trung tính và bạch cầu hạt được hồi phục sau khi kết thúc điều trị. Nếu bệnh nhân tiến triển tình trạng nhiễm trùng khi dùng deferipron, nên ngưng điều trị và theo dõi thường xuyên số lượng bạch cầu trung tính. Bệnh nhân nên được dặn dò thông báo lại cho bác sĩ bất kỳ triệu chứng biểu hiện của nhiễm trùng như sốt, đau họng và các triệu chứng giống cúm. Không nên bắt đầu điều trị bằng deferipron nếu bệnh nhân bị giảm bạch cầu trung tính. Nguy cơ mất bạch cầu hạt và giảm bạch cầu trung tính cao hơn nếu số lượng bạch cầu trung tính tuyệt đối thấp hơn 1,5×109/L.
Trường hợp bệnh nhân đã bị giảm bạch cầu trung tính:
- Hướng dẫn bệnh nhân ngừng ngay deferipron và tất cả các thuốc khác có khả năng gây giảm bạch cầu trung tính. Cần khuyên bệnh nhân hạn chế tiếp xúc với những người khác để giảm nguy cơ nhiễm trùng. Xét nghiệm công thức máu toàn bộ (CBC), số lượng bạch cầu (WBC). Tiến hành điều chỉnh sự hiện diện của các tế bào hồng cầu có nhân, số lượng bạch cầu trung tính và số lượng tiểu cầu ngay khi có kết quả chẩn đoán và lặp lại hằng ngày.
- Khi bạch cầu trung tính đã trở lại bình thường, cần theo dõi hàng tuần các chỉ số CBC, WBC, số lượng bạch cầu trung tính, số lượng tiểu cầu trong 3 tuần liên tiếp để đảm bảo bệnh nhân hồi phục hoàn toàn. Nếu có dấu hiệu nhiễm trùng tiến triển cùng với tình trạng giảm bạch cầu trung tính thì phải tiến hành nuôi cấy vi khuẩn và chẩn đoán thích hợp, đồng thời sử dụng phác đồ điều trị hợp lý.
Trường hợp bệnh nhân đã bị giảm bạch cầu trung tính và mất bạch cầu hạt:
- Theo hướng dẫn như trường hợp trên và sử dụng liệu pháp phù hợp như yếu tố kích thích tạo dòng bạch cầu ngay khi có kết quả chẩn đoán, dùng thuốc cho đến khi tình trạng giảm bạch cầu trung tính và mất bạch cầu hạt được cải thiện. Thực hiện cách ly bảo vệ và nếu được chỉ định lâm sàng, cho bệnh nhân nhập viện. Thông tin về tái sử dụng thuốc rất hạn chế. Do đó trong trường hợp giảm bạch cầu trung tính, tái sử dụng thuốc không được khuyến cáo. Trong trường hợp mất bạch cầu hạt, tái sử dụng thuốc bị chống chỉ định.
Khả năng gây ung thư/ đột biến:
- Dựa trên kết quả độc tính di truyền, khả năng gây ung thư của deferipron là không thể loại trừ.
Nồng độ Zn2+ trong huyết thanh:
- Cần theo dõi nồng độ Zn2+ trong huyết thanh, và bổ sung trong trường hợp thiếu hụt.
Bệnh nhân nhiễm HIV hoặc các bệnh suy giảm miễn dịch khác:
- Không có thông tin về việc sử dụng deferipron cho bệnh nhân nhiễm HIV hoặc các bệnh suy giảm miễn dịch khác. Do deferipron có liên quan đến tình trạng giảm bạch cầu trung tính và mất bạch cầu hạt, không nên bắt đầu điều trị ở những bệnh nhân suy giảm miễn dịch trừ khi những lợi ích vượt trội hơn những nguy cơ tiềm ẩn.
Suy thận hoặc suy gan và xơ gan:
- Không có thông tin về việc sử dụng deferipron cho bệnh nhân suy thận hoặc suy gan. Do deferipron được thải trừ chủ yếu qua thận, nên có thể làm tăng nguy cơ biến chứng ở những bệnh nhân suy giảm chức năng thận. Tương tự, do deferipron được chuyển hóa ở gan, cần thận trọng khi sử dụng thuốc cho bệnh nhân suy gan. Cần theo dõi chức năng gan và thận ở những bệnh nhân này trong suốt quá trình điều trị. Nếu có sự gia tăng liên tục men gan alanin aminotransferase (ALT) trong huyết thanh, ngưng sử dụng deferipron ngay lập tức.
Nước tiểu bị đổi màu:
- Bệnh nhân cần được thông báo về việc nước tiểu có thể chuyển sang màu hơi đỏ/nâu do sự bài tiết của phức hợp sắt-deferipron.
Rối loạn thần kinh:
- Các rối loạn thần kinh đã được quan sát ở trẻ điều trị với liều gấp 2,5 lần so với liều khuyến cáo tối đa trong vài năm, nhưng cũng đã được ghi nhận với liều deferipron tiêu chuẩn. Việc sử dụng liều cao hơn 100 mg/kg/ngày không được khuyến cáo. Ngưng sử dụng deferipron nếu xác định có rối loạn thần kinh.
Kết hợp với các liệu pháp chelat hóa sắt khác:
- Việc sử dụng liệu pháp phối hợp nên được xem xét trong từng trường hợp. Đánh giá định kỳ đáp ứng điều trị và theo dõi chặt chẽ sự xuất hiện của các phản ứng không mong muốn. Những trường hợp tử vong và đe dọa tính mạng (do mất bạch cầu hạt) đã được báo cáo khi sử dụng phối hợp deferipron với deferoxamin. Phối hợp với deferoxamin không được khuyến cáo khi đơn trị liệu với một trong hai thuốc chelat hóa đáp ứng đầy đủ hoặc khi nồng độ ferritin huyết thanh thấp hơn 500 μg/L. Dữ liệu sử dụng phối hợp deferipron và deferasirox còn hạn chế, cần thận trọng khi xem xét sử dụng phối hợp tương tự.
Bảo Quản
Nơi khô, dưới 30 độ C. Tránh ánh sáng.
